La porpora trombocitopenica è un disturbo che causa lividi e sanguinamento da moderati a eccessivi. La malattia è abbastanza comune, ma attualmente sono disponibili opzioni di trattamento.
Cos'è la porpora trombocitopenica nei bambini?
Porpora trombocitopenica (TP) o malattia di Werlhofè un disturbo della coagulazione del sangue caratterizzato da una diminuzione del numero di piastrine nel sangue.
Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento. La loro riduzione porta a facili lividi, gengive sanguinanti e sanguinamento interno.
Il termine "trombocitopenia" si riferisce a una diminuzione del numero di piastrine nel sangue e "porpora" si riferisce alla presenza di macchie viola e petecchie sulla pelle (emorragie) causate da emorragie interne da piccoli vasi sanguigni.
La malattia è causata da una risposta immunitaria alle proprie piastrine.
Cause
Fattori eziologici
La causa esatta di TP è sconosciuta, quindi a volte viene chiamata idiopatico... La malattia non è contagiosa, cioè il bambino non può “prenderla” mentre gioca con altri bambini con TP.
Spesso un bambino può averlo infezione virale tre settimane prima dello sviluppo di TP. Si ritiene che l'organismo, creando anticorpi contro il virus, produca "accidentalmente" anche un anticorpo che aderisce alle piastrine.
Il sistema immunitario identifica le cellule con anticorpi come corpi estranei e le distrugge.
Infezione Helicobacter pylori è associato a malattie autoimmuni, tra cui TP, la patologia può verificarsi anche nell'HIV e in altri disturbi ematologici, tra cui la leucemia linfatica cronica, linfogranulomatosi, linfoma non Hodgkin.
Variazioni genetiche in diversi geni si trovano in alcuni pazienti con LT e possono aumentare il rischio di sviluppare risposte immunitarie anormali. Tuttavia, il contributo di questi cambiamenti genetici allo sviluppo della trombocitopenia immunitaria non è chiaro.
Ci sono stati studi relativi allo studio alcuni farmaci che causano TP... Alcuni farmaci possono alterare la funzione piastrinica. Al momento, non è stato trovato alcun collegamento diretto con alcun farmaco specifico che può causare LTBI.
Nei neonati, la TP può essere causata da anticorpi maternitrasferito alle piastrine embrionali. Le differenze tra gli antigeni piastrinici embrionali e materni possono portare alla distruzione delle piastrine fetali.
Fattori predisponenti per lo sviluppo di AT cronica nei bambini
Sono i seguenti:
- sanguinamento frequente e persistente, osservato sei mesi prima del TP esacerbato;
- non vi è alcuna connessione tra esacerbazione e impatto di eventuali criteri provocatori;
- il paziente ha focolai cronici di infezione;
- sviluppo di TP nelle ragazze durante la pubertà.
Classificazione
| Criterio | Caratteristica | ||
| Meccanismo di sviluppo | Eteroimmune, si verifica quando la struttura antigenica delle piastrine viene modificata a causa dell'influenza di alcuni fattori (virus, nuovi antigeni, semi-antigeni), un decorso acuto è caratteristico | Autoimmune, si verifica quando vengono prodotti autoanticorpi che attaccano le loro stesse piastrine inalterate; caratterizzato da un decorso cronico e ricorrente | |
| Periodo | Esacerbazioni (crisi) | Remissioni | |
| Clinica: non ci sono emorragie, ma il numero di piastrine è ridotto | Clinico ed ematologico: non ci sono segni clinici e di laboratorio di carenza piastrinica | ||
| La gravità della patologia | Lieve: lividi e petecchie, occasionali epistassi minori, pochissimi disturbi alla vita quotidiana | Moderato: danno più grave alla pelle e alle mucose, sanguinamento dal naso più abbondante; conta piastrinica 55-105 x 10 * 9 / l | Grave - sanguinamento lungo e abbondante, manifestazioni cutanee, conta piastrinica 35-55 x 10 * 9 / l, anemia post-emorragica, sintomi che compromettono gravemente la qualità della vita |
| Flusso | Sharp (meno di sei mesi) | Cronico (più di sei mesi): con ricadute rare o ricorrenti regolarmente | |
Sintomi
Manifestazioni di porpora nei neonati
In un neonato, si deve sospettare TP se si sviluppano petecchie in tutto il corpo subito dopo la nascita e gli esami del sangue mostrano una grave trombocitopenia. Le manifestazioni cliniche possono variare da petecchie cutanee localizzate o diffuse o lividi sulla pelle a sanguinamento abbondante o emorragia intracranica.
Manifestazioni nei bambini
Un bambino precedentemente sano ha improvvisamente petecchie generalizzate. I genitori spesso affermano che il bambino si sentiva bene il giorno prima e ora è coperto di lividi e punti viola. Il sanguinamento dalle gengive e dalle mucose è comune, specialmente con trombocitopenia profonda. Potrebbe esserci una precedente infezione virale 1-4 settimane prima dell'inizio della TP. Splenomegalia, linfoadenopatia (milza ingrossata e linfonodi, rispettivamente), dolore osseo e pallore sono rari.
La presenza di anomalie come l'epatosplenomegalia (ingrossamento del fegato e della milza), dolore alle ossa o alle articolazioni o una grave linfoadenopatia indica altre condizioni (come la leucemia).
Manifestazioni negli adulti
La TR cronica è comune negli adulti e si sviluppa lentamente.
I sintomi includono:
- petecchie;
- lividi;
- sanguinamento dal naso e dalle gengive;
- vesciche nere in bocca;
- fatica;
- periodi mestruali pesanti nelle donne.
Raramente possono verificarsi le seguenti manifestazioni:
- emorragie nella retina e nel cervello;
- sanguinamento dalle orecchie;
- sangue nelle urine;
- sanguinamento nell'intestino.
Diagnostica
La diagnosi di TP richiede l'esclusione di altre possibili cause di sanguinamento e basso numero di piastrine, come una condizione medica sottostante o farmaci che il bambino potrebbe assumere.
Lo specialista dovrà prendere una storia, condurre un esame fisico ed eseguire diversi test di laboratorio.
Emocromo completo
Questo test viene utilizzato per determinare il numero di cellule del sangue, comprese le piastrine, in un campione. Con LT, la conta dei globuli bianchi e dei globuli rossi è generalmente normale, ma la conta piastrinica è ridotta.
Esame di striscio di sangue
Questo metodo viene spesso utilizzato per confermare la conta piastrinica rilevata su un emocromo completo. Il campione di sangue viene posto su un vetrino ed esaminato al microscopio.
Esame del midollo osseo
Questo test aiuta a determinare la causa della bassa conta piastrinica, sebbene alcuni ematologi non raccomandino questo metodo per i bambini con LT.
Nei pazienti con LT, il midollo osseo sarà normale, perché la bassa conta piastrinica è dovuta alla distruzione di queste cellule nel flusso sanguigno e nella milza e non ad anomalie nel midollo osseo.
Altri studi
Un esame del sangue per l'HIV dovrebbe essere eseguito nei gruppi a rischio, specialmente tra gli adolescenti sessualmente attivi. In caso di anemia inspiegabile per escludere la sindrome di Evans (anemia emolitica autoimmune e trombocitopenia) deve essere eseguito un test antiglobulina diretto.
Trattamento
L'obiettivo dell'assistenza a un paziente con LT è aumentare la conta piastrinica a un livello sicuro. Non esiste una cura per la TP e le ricadute possono verificarsi anni dopo un trattamento medico o chirurgico apparentemente efficace.
Terapia farmacologica
Steroidi
L'uso di steroidi è il cardine del trattamento per questo disturbo. Questo gruppo di farmaci aiuta a sopprimere il sistema immunitario. La via di somministrazione e il dosaggio sono determinati dal numero di piastrine e dalla presenza di qualsiasi sanguinamento attivo. In caso di emergenza possono essere somministrate infusioni endovenose di metilprednisolone o desametasone. Per le forme più lievi, può essere utilizzato il prednisolone orale.
Quando la conta piastrinica torna alla normalità, il dosaggio di steroidi viene gradualmente ridotto. Quasi il 60% -90% dei pazienti presenta ricadute durante la riduzione o l'interruzione del dosaggio. L'uso a lungo termine di steroidi non è raccomandato in quanto può causare vari effetti collaterali.
Immunosoppressori
Gli immunosoppressori come l'azatioprina e il micofenolato mofetile stanno diventando più popolari grazie alla loro efficacia nel trattamento della LT. Per patologie croniche e persistenti, quando la patogenesi immunitaria è già stabilita, può essere utilizzato un agente chemioterapico, la vincristina. Tuttavia, il farmaco provoca gravi effetti collaterali e deve quindi essere usato solo con cautela durante il trattamento della TP. Ciò è particolarmente importante per i bambini in quanto sono più vulnerabili.
Immunoglobuline
Questo è un medicinale contenente anticorpi che sono un prodotto del sangue umano, il che significa che gli anticorpi sono stati raccolti da più donatori. Non si sa esattamente come funzioni nel trattamento della LT, ma si ritiene che ulteriori anticorpi impediscano ai globuli bianchi di scomporre le piastrine. Il farmaco agisce abbastanza rapidamente, di solito entro pochi giorni. Sfortunatamente, l'effetto non dura a lungo (solo poche settimane). Il farmaco viene solitamente somministrato prima dell'intervento chirurgico o se c'è un sanguinamento significativo e la conta piastrinica deve essere aumentata urgentemente.
Rituximab
Questo farmaco è stato originariamente utilizzato per trattare il cancro, ma è stato utilizzato anche nella terapia TP per quasi 20 anni. Simile agli steroidi, impedisce al sistema immunitario di distruggere le piastrine, ma ha meno effetti collaterali rispetto agli steroidi. Questo è un anticorpo creato artificialmente che colpisce i globuli bianchi. Non è prodotto con sangue umano donato. L'effetto si ottiene solitamente dopo alcune settimane, sebbene alcune persone rispondano al trattamento dopo diversi mesi.
Agonisti del recettore della trombopoietina Romiplostim ed Eltrombopag
Questi due farmaci sono diventati disponibili negli ultimi anni. I recettori della trombopoietina si trovano sulla superficie delle cellule che producono le piastrine nel midollo osseo; questi farmaci usano questi recettori per dire alla cellula di produrre più piastrine. I farmaci possono essere utilizzati solo in combinazione con altri trattamenti. Romiplostim è usato come iniezione sottocutanea, di solito una volta alla settimana. Eltrombopag è disponibile in forma di pillola che deve essere presa una volta al giorno. La sostanza non viene assorbita dall'intestino senza calcio, quindi è necessario mangiare cibi con un alto contenuto di calcio entro quattro ore prima o dopo l'assunzione del farmaco.
La terapia deve essere continuata fino alla scomparsa delle manifestazioni cliniche e di laboratorio, ciò potrebbe richiedere diversi anni. I farmaci non curano il problema sottostante, incoraggiano semplicemente il corpo a produrre più piastrine per sostituire quelle che vengono distrutte.
Trattamento con Helicobacter Pylori
Alcuni bambini con LT hanno un'infezione allo stomaco chiamata Helicobacter pylori. A volte la sua terapia antibiotica e antiacida per due settimane può curare o migliorare la TP. L'aumento delle piastrine dopo il trattamento di un'infezione non è sempre permanente, ma la terapia è relativamente sicura e quindi può essere raccomandata per i bambini.
Dapsone
È antibatterico, ma può essere utilizzato anche per trattare la LT. Non si sa esattamente come funziona il farmaco; sembra diminuire il processo autoimmune, che può impedire al sistema immunitario di attaccare le piastrine. Viene preso come pillola una volta al giorno e ha diversi effetti collaterali.
Acido Tranexamico
Questo farmaco aiuta i coaguli di sangue a durare più a lungo mentre si formano. I coaguli sono più stabili del solito e più stabili. Il farmaco non cura la TP, ma può essere utile per il sanguinamento mentre la conta piastrinica è bassa. La compressa viene presa 3 o 4 volte al giorno. Ci sono controindicazioni.
Perché non dovrebbe essere eseguita la trasfusione di piastrine?
Le piastrine prodotte dal midollo osseo sono sane. Il loro basso numero è dovuto all'attacco del sistema immunitario su di loro. Se un paziente riceve piastrine da un donatore, verranno distrutte dal sistema immunitario. Le trasfusioni di piastrine sono utili come trattamento di emergenza in caso di forti emorragie, poiché aiutano a formare un coagulo, ma questo metodo non è efficace per la prevenzione a lungo termine del sanguinamento.
Chirurgia
Poiché le piastrine vengono distrutte principalmente quando sono nella milza, rimuoverle (splenoectomia) può curare la patologia. La splenectomia è stata usata per trattare la LT da decenni e offre le migliori possibilità di guarigione. Per ogni tre persone che hanno subito un intervento chirurgico, due non avranno bisogno di ulteriori cure.
La splenectomia determina un aumento del rischio di sepsi da infezione batterica per tutta la vita.
Nei bambini, il rischio di sepsi batterica dopo la splenectomia è stimato all'1–2%. Molti pediatri raccomandano di posticipare l'intervento fino a quando i bambini non hanno 5 anni.
Se è prevista una splenectomia, al bambino deve essere somministrato il vaccino contro l'Haemophilus influenzae 14 giorni prima dell'intervento. Inoltre, i bambini di età superiore a due anni dovrebbero essere vaccinati contro lo Streptococcus pneumoniae e l'infezione da meningococco.
Dieta
La dieta gioca un ruolo nel trattamento della TP. Mangiare i cibi giusti aiuterà tuo figlio a sentirsi meglio e più energizzato.
Alcuni nutrienti, come la vitamina K e il calcio, hanno componenti naturali importanti per la coagulazione del sangue. Sono ricchi di verdure a foglia verde scuro (spinaci). Nei latticini si trova molto calcio, ma gli esperti ne sconsigliano un uso eccessivo, poiché ciò può peggiorare i sintomi delle malattie autoimmuni. L'integrazione di vitamina D svolge anche un ruolo nel potenziamento del sistema immunitario in LT.
I suggerimenti per il catering sono i seguenti:
- quando possibile, si consiglia di utilizzare solo prodotti naturali;
- sostituire i grassi animali e artificiali con grassi vegetali;
- è necessario limitare il consumo di carne rossa;
- frutti potenzialmente antipiastrinici come bacche, pomodori e uva dovrebbero essere evitati.
Previsione
Un trattamento corretto garantisce un'elevata probabilità di remissione. Raramente, la porpora trombocitopenica nei bambini può diventare cronica con frequenti ricadute. In generale, la prognosi è buona, ma è variabile e dipende dall'intensità dei sintomi. I pazienti possono rispondere in modo diverso allo stesso regime di trattamento.
Raccomandazioni per i genitori
Se un bambino ha TP, i genitori devono imparare come prevenire al meglio lesioni e sanguinamento:
- per un bambino piccolo, rendere l'ambiente il più sicuro possibile. Imbottire il letto con materiali morbidi, elmetti e indumenti protettivi sono necessari quando la conta piastrinica è bassa;
- gli sport di contatto, il ciclismo e il gioco violento dovrebbero essere limitati;
- Evita i medicinali contenenti aspirina poiché possono interferire con la capacità del corpo di controllare il sanguinamento.
- fino a quando il bambino non si riprende dalla malattia, il bambino non deve essere vaccinato, specialmente quelli che contengono virus vivi attenuati. Questi includono vaccini contro morbillo, parotite, rosolia e antipolio orale. Inoltre, non iniettare nel muscolo.
Conclusione
Sebbene non sia nota una causa di LT e non esista una cura per la malattia, la prognosi è generalmente buona.
Di solito, il corpo smette di produrre anticorpi che attaccano le piastrine e la patologia scompare da sola.L'obiettivo del trattamento è mantenere le piastrine del bambino in un intervallo sicuro fino a quando il corpo non risolve il problema.
In generale, la prevenzione di gravi emorragie è il più importante predittore di prognosi. Fornire un ambiente sicuro, cure mediche tempestive e cure mediche continue aiuteranno tuo figlio a vivere una vita lunga e sana.
